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Científicos norteamericanos han logrado modificar genéticamente embriones humanos con éxito por primera vez utilizando la herramienta de edición genética CRISPR-Cas9, librarlos de una mutación en un gen causante de una enfermedad cardíaca congénita, sin introducir errores adicionales en el genoma.

El equipo liderado por Shoukhrat Mitalipov, investigador de la Universidad de Ciencia y Salud de Oregón –y conocido por ser haber sido el primero en conseguir clonación humana para obtener células madre en 2013-, ha empleado el “bisturí” CRISPR para editar el gen MYBPC3. Cuando este gen tiene una de sus dos copias mutadas causa cardiomiopatía hipertrófica, una patología que puede producir muerte súbita y fallo cardíaco.

“Cada generación llevará esta reparación puesto que hemos quitado la variante del gen causante de la enfermedad del linaje familiar”, asegura en un comunicado de prensa Mitalipov, quien dirige el Centro de células embrionarias y terapia génica en la universidad de Oregón. “Usando esta técnica –prosigue- es posible reducir la carga de esa enfermedad congénita en las familias y a la larga en la población mundial”.

Los  autores del trabajo reconocieron que les sorprendió ver lo seguro y eficiente que es este método editar embriones humanos. Con el mismo se podrían  corregir otros muchos defectos congénitos antes del nacimiento, como también mejorar los resultados de los procesos de fertilización in vitro puesto que permitiría aumentar el número de embriones sanos obtenidos; e incluso a curar alguna de las miles de enfermedades que afectan a millones de personas en todo el planeta y que están producidas por mutaciones en un solo gen.

“Gracias a los avances en las tecnologías de células madre y edición génica, estamos empezando a poder tratar mutaciones causante de enfermedades que pueden afectar potencialmente a millones de personas”, dice el científico español Juan Carlos Izpisúa, investigador del Instituto Salk de Estudios Biológicos, en California (EEUU), y coautor del trabajo.

La cardiomiopatía hipertrófica se manifiesta en la edad adulta y afecta a una persona de cada 500.

Es una enfermedad autosómica dominante, lo que quiere decir que basta con tener una de las dos copias del gen MYBPC3 mutada para que la persona la padezca y, además, tenga un 50% de probabilidades de transmitirla a sus hijos.

En este estudio, los científicos trabajaron con 12 óvulos sanos donados por mujeres y el esperma de un hombre que padece cardiomiopatía hipertrófica congénita. Utilizaron la técnica de fecundación in vitro para crear embriones.

Durante  el procedimiento de  CRISPR-Cas9  los investigadores descubrieron un sistema de reparación del ADN alternativo. El embrión tiene formas propias de autorrepararse. Así, vieron que allí donde habían cortado el ADN del esperma, el embrión reparaba el corte usando el ADN del óvulo sano como si fuera una plantilla.

“Nuestra tecnología repara con éxito la mutación del gen que causa enfermedad aprovechándose de la respuesta única de reparación de ADN de los embriones”, afirma Jun Wu, científico de Salk y uno de los primeros autores del trabajo.

Este descubrimiento pone a Estados Unidos en carrera junto a China, la cual le saca ventaja de dos años en este tipo de investigación.

Estos procedimientos de manipulación genética tienen que ser utilizados en forma muy cautelosa, ya que al modificar las líneas germinales estas modificaciones se pasan a las siguientes generaciones, por lo cual no es seguro, todavía, y no se va a utilizar en ningún ensayo clínico hasta que no se sepa a ciencia cierta los pro y los contras a futuro.

“Las consideraciones éticas de aplicar esta tecnología en ensayos clínicos son complejas y requieren un debate social antes de que podamos responder la cuestión más amplia de si la humanidad tiene interés en alterar genes humanos para generaciones futuras”, argumenta Daniel Dorsa, vicepresidente de investigación la universidad de Oregón.

Hacen falta muchas pruebas más y una fuerte regulación ética antes de usar estas técnicas para modificar a las próximas generaciones.

 

 

 

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